目前，全球进入人体试验的干细胞研究超过8000项，有望解决人类面临的重大医学难题，帮助人类实现修复创伤和病理组织、治愈终末期疾病的梦想，引发新一轮医疗技术革命。目前，再生医学主要以干细胞研究和应用为基础，以组织器官的修复与重建为目标，综合利用生命科学、材料科学、计算机科学和工程学等学科的原理与方法，在基因、细胞、组织、器官等不同层面，研究、开发组织和器官修复改造技术和医学手段。干细胞具有自我更新和分化的双重能力，在再生医学和生物医学研究领域中发挥着重要作用。这些细胞可以发育成各种专门的细胞类型，对组织再生和修复至关重要。干细胞行为的调节涉及复杂的分子机制，这对干细胞的维持和功能至关重要。多种类型的干细胞具有不同的治疗潜力，包括胚胎干细胞 (ESC)、诱导性多能干细胞 (iPSC)、间充质干细胞 (MSC) 和造血干细胞 (HSC)。ESC 因其多能性而闻名，iPSC 因其在个性化医疗中的应用而闻名，MSC 用于组织修复，HSC 用于治疗血液疾病。这些细胞是各种疾病创新治疗的前沿，从血液相关疾病到骨科损伤。干细胞的治疗用途延伸到创建患者特异性细胞系、疾病建模和药物开发，彻底改变了个性化医疗和治疗方法。随着干细胞研究领域的进步，它有望改变包括神经退行性疾病和糖尿病在内的多种疾病的治疗方式，标志着医学科学的新时代。干细胞治疗应用涉及多个医学领域，其潜力随着干细胞生物学的进步而不断增长。造血干细胞移植已成为各种血液疾病和癌症的主要治疗方法。在白血病和淋巴瘤等疾病中，这些移植通过用健康的造血干细胞替换受损或患病的骨髓，恢复人体产生健康血细胞的能力。间充质干细胞(MSC) 因其在再生受损组织方面的潜力而受到关注。人们正在探索它们在骨关节炎和脊髓损伤等疾病中的应用，人们正在研究它们的抗炎特性，以用于治疗自身免疫性疾病。此外，间充质干细胞在创建用于研究组织再生和抗炎疗法影响的细胞模型方面很有价值。诱导性多能干细胞(iPSC) 是个性化医疗变革的前沿。通过将成体细胞重新编程为多能状态，iPSC 能够开发患者特异性细胞系。这些诱导性多能干细胞有助于创建用于研究疾病进展、测试药物疗效和探索个性化治疗的细胞模型。iPSC 在药物开发中也发挥着至关重要的作用，由于其能够在体外模拟各种细胞状况，因此比传统的动物模型更准确地代表人类疾病。除了这些应用之外，SC 还因其在治疗各种疾病方面的潜力而受到越来越多的研究，包括神经退行性疾病、心脏病和糖尿病。用来自 SC 的健康细胞替代受损细胞的可能性为未来的医学治疗带来了令人兴奋的前景。干细胞研究领域涵盖胚胎干细胞、诱导性多能干细胞、间充质干细胞和造血干细胞，是生物医学领域中发展迅速的领域。每一项发现都增强了干细胞治疗各种疾病的潜力，标志着医学科学和治疗学进入新时代。这一不断发展的领域有望开辟新的治疗途径，加深我们对复杂疾病的理解，使干细胞成为未来生物技术和医学进步的基本组成部分。“基因敲除”小鼠是培育出来的，它们缺乏特定基因，这有助于科学家找出哪些基因与不同的疾病有关。通过去除特定基因，小鼠会患上与人类相似的疾病。这有助于科学家更多地了解疾病的发展过程、症状以及如何治疗。犹他大学的马里奥·卡佩奇、北卡罗来纳大学的奥利弗·史密斯和卡迪夫大学的马丁·埃文斯的工作促成了 1989 年第一只“基因敲除”小鼠的开发——他们因此获得了 2007 年诺贝尔生理学或医学奖。我们对干细胞的了解始于胚胎干细胞。它们来自一团称为胚泡的细胞，胚泡在卵子受精五天后形成并发育成胚胎。1981 年，科学家从小鼠体内分离出胚胎干细胞。1998 年，威斯康星大学麦迪逊分校的詹姆斯·亚历山大·汤姆森教授及其团队在实验室培养皿中（体外）培育出第一颗人类胚胎干细胞。这让科学家得以了解这些细胞的功能。接受 IVF 治疗的女性可以捐献“备用”胚胎，否则这些胚胎将被销毁。只有发育早期（最多 14 天）的胚胎才可使用，而且对其使用方式有严格的指导原则。2001年，荷兰的克里斯汀·马默里教授及其团队首次利用干细胞在体外培育出跳动的心脏细胞。她的团队目前正在努力利用干细胞培育出一小块人类心脏。这将使我们能够研究疾病的原因，尤其是遗传原因。由于动物心脏的工作原理不同，它还将促进通常在动物身上进行测试的药物的开发。2002 年，亚特兰大埃默里大学医学院的研究员 Chunhui Xu 及其团队发现，人类胚胎干细胞可以形成心肌细胞。这一发现鼓励科学家们探索胚胎干细胞是否可用于为心脏病患者制造新的心肌。当一个人心脏病发作时，流向心脏的血液会受到限制或阻塞，这会导致心脏细胞死亡。尽管胚胎干细胞的使用频率低于其他细胞类型，但它帮助研究人员探索了利用干细胞修复心脏的新方法帮助心脏在受损后自我再生是心血管研究人员的梦想。科学家们一直认为心脏没有自己的干细胞，直到 2003 年意大利乌迪内大学的安东尼奥·贝尔特拉米教授描述了心脏中存在的一小群干细胞。基于这一发现，伦敦帝国理工学院的 BHF 教授 Michael Schneider 正在研究如何“指示”这些干细胞形成新的心肌，这意味着心脏可能能够自我修复。2004 年，法国图卢兹保罗萨巴蒂尔大学的瓦莱丽·普拉纳特-贝纳德 (Valérie Planat-Bénard) 和同事发现，心脏样细胞可以由皮肤下方的脂肪细胞 (脂肪组织) 制成。与胚胎干细胞相比，脂肪细胞被认为是在实验室中制造心肌细胞的一种更简单、更快捷的方法干细胞生物学的一个革命性突破是能够制造诱导多能干（iPS）细胞，其特性与胚胎干细胞非常相似。2007年，京都大学的研究员山中伸弥博士发现，易于分离的人类皮肤细胞可以直接转化为iPS细胞。既然人们已经在心脏中发现了干细胞，那么挑战就在于如何“唤醒”它们，让它们做好修复损伤的准备。牛津大学的科学家 Nicola Smart 博士已经找到了“唤醒”心脏干细胞的新方法。她证明，一种叫做胸腺素β-4的蛋白质可以促进细胞向受损组织移动，并帮助形成新的肌肉细胞和血管。利用细菌来培育新的心脏细胞听起来似乎不太可能，但这正是伊普西塔·罗伊教授正在做的事情。来自威斯敏斯特大学的罗伊教授已经开发出可用于人体内细菌衍生材料（聚合物）。这些聚合物被制成带有特殊涂层的“贴片”，以促进不同类型细胞的生长。研究人员目前正在与心脏外科医生合作，寻找将这些聚合物贴片贴到受损心肌部位的最有效方法。贴片贴到那里后，就会修复损伤。罗伊教授是 英国心脏基金会资助的再生医学中心的成员，该中心由帝国理工学院领导，专注于心脏组织工程。由苏格兰国家输血服务中心和格拉斯哥大学的乔·蒙特福德博士领导的研究人员正在扩大利用干细胞生成红细胞的规模，以提供无限量的纯净血液用于输血。这可以帮助那些因手术或受伤而失血的人。总之，干细胞在再生医学及其他领域具有巨大前景。它们具有自我更新和分化成特殊细胞类型的能力，因此在各种应用中都具有不可估量的价值。
2024-09-23
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