8 月 27 日，NMPA 官网显示，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的上市申请已获得批准（受理号：CXSS2200094），用于治疗既往接受过一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤。Insight 数据库显示，此前中国已经有 5 款 CAR-T 获批，西达基奥仑赛是第 6 款在国内获批的 CAR-T，也是全球首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的 B 细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。
此前，传奇生物合作伙伴强生曾预测西达基奥仑赛今年的销售额将达到 10 亿美元，跻身「十亿美元分子」之列。本次国内获批将加速西达基奥仑赛实现这一目标。
截图来源：NMPA官网
西达基奥仑赛是传奇生物自主研发的一款具有两种靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的 CAR-T 细胞免疫疗法。2017 年，强生与传奇生物签订全球化合作协议，共同开发、生产和销售该药物。
2022 年 2 月，美国 FDA 正式批准西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI）上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的末线治疗；2024 年 4 月 6 日，FDA 批准西达基奥仑赛用于治疗治疗既往接受过至少 1 种治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺难治的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。
本次获批是基于一项在中国开展的单臂、非随机化的 Ⅱ 期开放性研究（登记号：CTR20181007）CARTIFAN-1。该研究旨在评估西达基奥仑赛的安全性和有效性。主要研究终点是根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的疗效标准评估 ORR（至少达到 PR 或更佳疗效）；次要终点包括严格意义上的完全缓率（sCR）、完全缓解（CR） 、非常好的部分缓解（VGPR）、流式细胞术检测的 10-5 水平微小残留病（MRD）阴性、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及不良事件 (AE) 的发生率和严重程度。
2022 年 12 月在 ASH 上，研究人员曾公布了 CARTIFAN-1 中位随访 26.4 个月的最新结果。在 48 例患者中，总缓解率（ORR）达到了 87.5%，且反应继续加深，79.2% 的患者达到 sCR，中位 DoR 未到达。在 41 例 MRD 可评估的患者中，40 例患者（97.6%）为 MRD 阴性。随访 26.4 个月，中位 PFS 和 OS 均未到达，24 个月 PFS 和 OS 率分别为 52.6% 和 74.2%。
研究认为在中位 26.4 个月的随访中，接受西达基奥仑赛治疗的患者随着时间的推移显示出对西达基奥仑赛持续和深度的缓解，中位 PFS 和 OS 均未到达，与美国同期注册的临床研究 CARTITUDE-1 中观察到的结果相一致。
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据强生 2024 年 H1 财报显示，今年上半年，西达基奥仑赛净贸易销售额为 3.43 亿美元，较去年同期大增 81.5%。强生预测，今年西达基奥仑赛销售额有望突破 10 亿美元。
值得注意的是，在全球已经获批的十款 CAR-T 疗法中，西达基奥仑赛是销售额增幅最快的一款，2022 年销售额为 1.33 亿美元，2023 年销售额就飙升到 5 亿美元，同比增长 274.8%。去年下半年，西达基奥仑赛的销售额为 3.11 亿美元。如果该药今年下半年也能实现 81.5% 以上的增长速度，全年销售额还是非常有希望可以达到甚至突破 10 亿美元。本次在国内获批上市，下半年保持销售额的增长速度并不困难。
截图来源：Insight数据库
目前，西达基奥仑赛正在被往一线治疗多发性骨髓瘤的目标推进，传奇生物官网显示的两项 Ⅲ 期试验 CARTTITUDE-5 和 CARTTITUDE-6 别是与一线药物治疗、与骨髓移植对照，目的是探索西达基奥仑赛在不适合/无意愿及适于移植治疗的 NDMM 患者中的疗效。
CARTTITUDE-5 是首个一线治疗的关键头对头 Ⅲ 期临床试验，Ⅲ 期全球头对头 PK 一线药物的 CAR-T 大临床，入组病人 650 人。目前 CARTTITUDE-5 受到业界密切关注，如果后续数据结果表现积极，有望成为一线 MM 适应症的标准疗法。CARTTITUDE-6 直接头对头对照骨髓移植对新诊断的多发性骨髓瘤患者的疗效，可以视作在前线治疗方面的全面布局。如果两研究取得成功，西达基奥仑赛的市场潜力将进一步放大。
