当所有的治疗方案已经用尽，癌症迅速进展，医生遗憾的说，M女士对任何药物都没有反应，这种情况只能进入最后的临终关怀，这意味着M女士没有机会再与这种疾病作斗争了，她的生命进入了倒计时。幸运的是，M女士的家人在中国找到了全新的希望--CAR-T疗法。M女士在家人的陪伴下来到中国，在上海市同济医院接受全人源BCMA CAR-T治疗后仅22天，全身肿瘤奇迹消失，评效达到完全缓解（CR），M女士重获新生！
（注：为保护患者隐私，文中使用化名，病情及治疗经过略有删减）
（一）被忽视的疼痛竟然是恶性骨髓瘤 2017年夏天来临之前，58岁的M女士的生活幸福美满，和丈夫在泰国经营着一家颇具规模的粘合剂工厂，女儿在大学成绩优异。每到假期，一家三口都会去世界各地旅行，享受在一起的幸福时光。然而，本该延续的美好却在2021年7月按下了暂停键... 2021年6月，M女士背部持续疼了一个多月，本以为是劳累引起，疼痛却不断加重，甚至无法起床。家人马上带M女士前往医院进行详细的检查，结果确诊为多发性骨髓瘤。医生说这是一种恶性的浆细胞血液肿瘤，尽管目前有可用的治疗方案，但复发耐药是无法避免的，这一刻，全家人陷入了一片黑暗... M女士的女儿在接受采访时回忆道：每个人在知道我们的母亲被诊断出患有癌症后都感到非常紧张。我不敢想象妈妈不能看着我毕业，看着我步入婚姻的殿堂，看着她的外孙出生... M女士的女儿 （二）所有治疗方案用尽，陷入绝境 为了尽快控制病情，M女士在泰国当地最好的医院接受了包括PCD（硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松）方案3个周期、DVD（达雷妥尤单抗/硼替佐米/地塞米松）方案2个周期等治疗；2021年10月开始进行硼替佐米和来那度胺维持治疗；2023年1月接受自体造血干细胞移植；2023年4月达到部分缓解。这时女儿也顺利毕业找到了理想的工作，一切似乎在向好的方向发展。 但好景不长，M女士的病情很快复发了，再次开始接受PCD和卡非佐米/地塞米松等方案的治疗。遗憾的是，这一次M女士对所有的治疗方案都不再响应，2023年6月，当地的医生对M女士的家属，除了姑息治疗，他们已经束手无策，这意味着，M女士的生命已经进入倒计时！ M女士的女儿说：那时，我得到了一个宝贵的出国深造机会，已经拿到了工作签证，甚至订好了机票。我已经准备好了一切，准备出发。但最终我意识到，妈妈疾病进展得非常快，非常严重。所以我在最后一分钟取消了一切。因为我需要选择我的母亲而不是我的梦想，我还有时间去追求我的梦想。但现在，那个曾经为我挡风遮雨，无微不至呵护我长大的人需要我来守护！我和家人要为妈妈撑起一片天，和她并肩战斗，打败恶魔！ （三）向癌宣战，CAR-T带来全新生存希望 M女士的家人开始四处求医，在网络上查找任何能让延长生命的希望。当M女士的女儿看到了CAR-T疗法后，她看到了希望。于是针对全球已经上市的CAR-T疗法做了大量研究，最终了解到中国在CAR-T治疗领域取得了巨大成就，不仅临床实验数量全球最多，非常幸运的是，就在M女士陷入绝境，命悬一线的时候，M女士的女儿了解到上海市同济医院梁爱斌教授团队开展全人源BCMA CAR-T疗法，针对多线治疗复发难治性骨髓瘤患者有很好的治疗效果，M女士和家人决定前往中国寻求治疗。 （四）漂洋过海踏上中国，中国医疗团队制定全新方案 当M女士和家人来到一片完全陌生但是充满希望的国土时，遇到了很多阻碍，究竟该去哪个医院？语言不同怎么办？怎么支付？等等... 目前各项的数据证明CAR-T对于这种多线复发难治骨髓瘤的患者有非常好的疗效和长期生存。既往数据表明:sCR/CR率达到82.4%【1】（91例既往未经过CAR-T治疗且多线复发的RRMM患者）。2023 ASH的最新数据表明，这91例患者的MRD阴性率高达97.8%【2】，即大部分入组患者实现了无瘤生存。 上海市同济医院血液科--李萍教授 （五）22天肿瘤全部消失！CAR-T治疗创下生存奇迹 2023年9月8日，M女士终于得到了最后一线生机，正式进入了CAR-T治疗流程。 所有检查项目全部达到要求后首先进行了单采。 希望近在咫尺，M女士的身体情况却每况愈下，癌细胞疯狂的啃噬着越来越虚弱的身体，左上胸膜腔也被癌细胞浸润，这个时候，医生在用各种方案拖住癌症蔓延的速度，单独的“量体定制”生产线上在为M女士定制精准的杀伤武器，每个人都在争分夺秒的和死神抢时间。 2023年9月11日开始桥接治疗； 9月24日局部放疗以减轻骨痛； 10月9-12日氟达拉滨+环磷酰胺清淋化疗； 终于，2023年的10月14日，承载着M女士全家希望的CAR-T细胞被药房团队用专业的冷链物流护送到了M女士眼前，经过层层检验，拆箱，复苏，一小袋乳白色的液体回输进M女士体内，医生说，这里面有数百亿能精准杀伤骨髓瘤的“特种”T细胞大军，一旦进入体内，会启动疯狂扫荡的模式，将癌细胞杀个干干净净。 但是M女士回输时的状态非常虚弱，彷佛全身的精力都被抽空，只剩着一线游丝支撑着，所有人当时并不奢望会有奇迹出现，只希望M女士的痛苦能减少些。 回输过程很快，一小袋液体几分钟就全部进入了M女士体内，之后在层流罩中密切监测。 CAR-T回输后第五天，M女士出现了发热，最高39.4°C，医生说这是个好现象，证明CAR-T在体内起效了，而M女士确实在一周左右明显的好转，尽管她也出现了CAR-T治疗后常见的细胞因子释放综合征（CRS），但同济医院的医疗团队对此已经非常有经验，对症治疗后症状好转，第9天体温已经恢复正常。 而让所有人震惊的是，CAR-T治疗后22天的检查结果显示，M女士竟然达到了血液学CR，这意味着，血液中已经检测不到任何癌细胞了，她的疼痛贫血也都得到了逆转。这简直是一个奇迹！ M女士的女儿激动地说：“刚来中国的时候，妈妈已经被病痛折磨的瘦了10斤，她疼的动不了也不能吃任何东西，即便家人怎么费尽心思准备食物，她都无法下咽，即便是使用吗啡，也无法减轻她的疼痛，这些历历在目的痛苦回忆仿佛就在昨天。我和家人简直无法相信真的出现了奇迹，在接受CAR-T治疗后妈妈开始快速好转，仅一周后她的疼痛几乎消失了，她可以站很长的时间，甚至是做一些喜欢的事情。” （六）后记：幸福延续 现在的每一天对M女士来说都弥足珍贵，她又可以和家人一起逛街，聊天，全家一起享受美食，去世界各地旅行，一切都回到了生病前的幸福时光。唯一不同的是，M女士和家人每个月都会来一个固定的目的地，中国上海，他们习惯了听这里的医生神圣的宣布，体内无癌，持续缓解中。 M女士感激地说：“我现在感觉非常好，就像重生了一样。”“感谢CAR-T细胞治疗，感谢上海市同济医院，感谢中国，这片神奇的土地，让我重新拥有了生活下去的希望。” M女士和女儿 上海市同济医院梁爱斌教授接受采访时说到：“患者的成功说明我们对适应症的把握是非常准确的，对患者的施治方案选择，以及CAR-T输注的时期，包括输注以后合并症的处理随访应该说都是非常规范的。 我相信随着CAR-T的成功，会有越来越多的海外患者能够在中国得到预后非常好治疗。上海市同济医院也成立了国际医疗部，能够通过科室与患者以及海外医生沟通，给患者提供更加及时、方便、周到和快捷的医疗服务。” 上海市同济医院副院长--梁爱斌教授 这是无数癌症患者战胜病魔的缩影。CAR-T细胞治疗的出现，为癌症患者带来了新的希望。相信在未来，会有更多的患者像M女士一样，重获新生。 参考资料： [1] Yuting Yan, et al. Blood Adv. 2019 Oct 8;3(19)：2895-2904. [2] 2023 IMS. P-290.
当他们来到上海市同济医院，第一次见到李萍教授时，所有的顾虑全部烟消云散。李教授的经验非常丰富，分享了做过的大量研究和治疗的患者病历，给了M女士十足的信心。
让M女士和家人非常感动的是，这个团队的每个人都非常专业和热情，从药房人员到生物公司的人员，甚至是银行的人员，帮助他们清除所有遇到的阻碍，打消了M女士对于国籍，文化，语言，支付，服务等等问题的顾虑，让M女士在整个过程感觉非常安心，所有人都在尽全力给于最大的支持。
2023年9月，在详细的了解病情并做了完善的检查后，李教授约了多位权威专家共同讨论，最终认为个体化BCMA CAR-T治疗方案获益最大。
李教授在接受采访时说：“M女士的疾病已经到了晚期的阶段，同时存在愈后不良的一些生物学的特征，包括有1Q21的异常，PET-CT也发现有髓外的肿块，所以用常规的治疗肯定是不佳的。
此外，CAR-T最主要的一个优势就可以减轻患者反复巩固治疗或者维持治疗，一次输注，就能达到一个非常好的效果，明显改善生活的质量，让患者更好的，更早的回归到正常的生活。”
