随着科学技术的不断革新与突破，基因治疗——这一前沿的“基因修正”疗法，在攻克罕见遗传病、难治性癌症等医学难题方面展现出了非凡的潜力和广阔的前景，吸引了大量资本的关注与投入。
公开资料显示，截至今年6月30日，国内共有150家新药研发企业完成了新一轮融资。不完全统计，上半年共18家基因治疗企业获融资，融资总金额超10亿元。（备注：本文所描述的基因治疗不含 CAR-T 等免疫细胞疗法、小核酸药物）
▲ 2024年H1基因治疗领域融资进展
Biotech专场BIOB eMedClub
北京安龙生物医药有限公司由业内资深人士赵春林博士于2019年8月创立，利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发，包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术的新药研发。安龙生物专注于开发具有自主知识产权的基因创新药，立志成为中国基因药物领域的领军企业，做病人能够负担得起的创新药。
今年1月新年伊始，安龙生物宣布顺利完成数千万A+轮融资。本轮融资由泰鲲基金和顺创产投管理基金联合投资，本轮融资计划用于推进安龙生物旗下AAV基因治疗产品AL-001临床试验及小核酸创新药物的研发。
艾迪贝克是一家专注于CRISPR基因编辑技术新药开发的初创公司。公司拥有CRISPR基因编辑底层技术，是目前国内唯一拥有I型CRISPR基因编辑技术的企业，并首次成功将该技术应用于病毒清除。公司研发管线布局于抗感染、肿瘤等多种疾病领域。
今年2月，艾迪贝克宣布于近期完成千万级天使轮融资。本次天使轮融资由同创伟业领投，熵一贯喜及行业天使投资人等跟投，此次融资主要用于推进基因治疗临床布局，加速构建体内基因编辑技术平台。
映辉医药成立于2020年6月，是国内具有溶瘤病毒设计、构建、验证、工艺开发和大规模生产即全链条产业能力的创新溶瘤病毒企业。公司聚焦于采用腺病毒技术研发新一代“First-in-Class”溶瘤病毒创新药。今年3月，映辉医药宣布完成数千万人民币的A1轮融资。本轮股权融资由盛元智本独家投资。融资资金将用于映辉医药的溶瘤病毒产品YH01的I期临床研究。
映辉医药自主研发了一步法纯化工艺平台+大规模无血清细胞悬浮培养平台，基于OCDP™核心设计平台，其开发了5个I类新药，适应20余种临床应用管线，包含乳腺癌、肝癌、卵巢癌、黑色素瘤、前列腺癌等多种实体肿瘤，特别针对无一线治疗方案的“癌王”疗效突出，拥有静脉和瘤内注射两个技术平台。
星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业，聚焦眼科基因治疗药物开发。公司拥有两大核心技术平台，AAV-抗体基因药物平台（双抗优化平台、衣壳筛选平台）和基因编辑平台。据介绍，星眸生物研发的基因治疗I类创新药物“XMVA09注射液”是全球首个唯一兼具双抗靶点和玻璃体腔内注射的基因治疗候选药物，适应症为湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。
今年3月，星眸生物宣布完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资，本轮融资由凯风创投领投，合肥市创新投（合肥市高层次人才项目）等机构跟投。融资资金将用于开展 wAMD 管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，推动 wAMD 管线的药学、临床前研究和IIT临床实验。
引正基因成立于2021年，创立于北京，是一家专注于体内基因编辑药物开发的生物技术公司，致力于开发基于CRISPR的下一代基因编辑工具，提高基因编辑的效率和精准度、降低脱靶效应，在基因编辑领域拥有核心技术和产品优势。
篆码生物
篆码生物成立于2023年，致力将高效的超小型基因编辑器临床转化为“给药一次即终身治愈”的基因药物。公司拥有全球领先的超小型高效基因编辑器alphaCas®、基于宏基因组的基因编辑器挖掘平台，具备超小型基因编辑器的工程化能力和快速的靶点筛选和管线开发能力。基于前沿的基因编辑技术，篆码生物致力于将基因编辑疗法从遗传病拓展至慢性常见病，开发best-in-class和first-in-class新药。
今年4月，篆码生物宣布完成数千万元人民币种子轮融资，本轮由幂方健康基金独家领投。本轮融资所筹资金将主要用于基因编辑管线开发和推动，和超小型编辑器平台建设。
微进化（北京）医疗科技有限公司（简称”进化医疗“）是一家跨物种肿瘤基因治疗公司。该公司以植物RDR1蛋白介导的miRNA修复疗法为核心技术，为复发难治、无药可治的临床需求提供新的解决方案。进化医疗专注于跨物种基因工程药物研发，项目源于北京大学团队的创新发现——通过植物蛋白修复肿瘤细胞中特异存在的异常miRNA，从而实现广谱抗癌。这项核心技术是通过植物基因的表达系统，介导人体肿瘤细胞中的miRNA修复，从而达到抑制肿瘤生长的目的。
今年6月，伽利略资本宣布完成对进化医疗的天使轮投资。
朗信生物成立于2020年，致力于基因治疗创新药物研发制造。公司成立至今，已经建成符合GMP法规的、可放大的生产AAV产品的平台工艺。朗信生物专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域。今年6月，朗信生物宣布完成B+轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，联和投资等股东跟投，进一步加速其在基因治疗创新药物领域的研发和产业化进程。
目前，朗信生物共推进5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，获得3项IND。其中第一条管线LX101治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）已进入III期临床试验；第二条管线LX102治疗湿性年龄性黄斑变性已进入II期临床试验；第三条LX103治疗X连锁视网膜劈裂症已经完成6例患者的IIT试验，安全性和有效性显著。
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在基因治疗领域，除了直接从事药物研发的生物技术（biotech）公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业。进入2024年上半年，这些供应链公司的融资活动也展现出了蓬勃的热度。
全力支持基因药物从研发到商业化的全过程，为客户提供一站式服务的深研生物。百林科则致力于解决生物工艺中的核心技术难题，为基因治疗领域注入新的活力。佰炼医药以新型CGT药物的CDO/CMO服务为核心，助力创新药物的快速上市。
在自动化与智能化的生物技术应用方面，君跻生物打造了基因合成、寡核苷酸合成、Sanger测序、高通量测序、基因编辑和蛋白表达等智能化一站式基因服务技术平台。全和诚公司，则通过其自主研发的LNP递送系统，为客户提供一站式药物靶向递送的综合性解决方案，公司的GalNAc结构定制合成服务更是可以满足不同客户的个性化需求。
此外，萃纯科技在CGT领域纯化工艺和材料方面的专业研究，为行业提供了高质量的技术支持。明迅生物专注于解决基因修饰动物模型痛点，实现了四倍体补偿技术从实验室走向产业应用。康元医疗聚焦创新选择性材料，开发了基因治疗载体亲和层析介质，该产品对于多个血清型的基因治疗载体均具有可比进口产品的收率和纯度，有望帮助基因治疗企业降低生产成本，提高基因治疗技术的可及性。
楷拓生物聚焦细胞基因治疗药物的CRDMO服务，推动药物的研发与创新。赛桥生物则致力于提供CGT药物智能制造的解决方案服务，引领行业向智能化转型。
结语 eMedClub
总体来看，2024年上半年，基因治疗领域持续展现出强劲的发展势头与巨大的市场潜力，企业融资活动频繁。随着技术的不断突破、政策的逐步开放以及研究的深入，基因治疗领域前景广阔。
